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專家：再生障礙性貧血非絕癥 治愈率近90%
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在兒童節(jié)來臨之際，賽諾菲聯(lián)合首都兒科研究所附屬兒童醫(yī)院、中國人民解放軍空軍總醫(yī)院和首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院共同主辦的“六一特別關(guān)注：兒童再生障礙性貧血”的新聞媒體溝通會28日在北京召開。
再生障礙性貧血(簡稱“再障”)是一種罕見的、可能威脅生命的自發(fā)性疾病，好發(fā)于少年兒童。歐美國家的發(fā)生率約為每年每百萬兒童1—3個，而亞洲國家因為種族及環(huán)境的因素發(fā)生率較高，其中約有70%的病童并無明確病因。
對此，師曉東指出，再障患者一旦延誤治療時間，20%會轉(zhuǎn)成重型患者，兩年內(nèi)將會死于感染或出血性并發(fā)癥。因此，家長的及早發(fā)現(xiàn)是孩子遠離生命威脅的關(guān)鍵。
據(jù)了解，識別率低、誤診率高是目前中國在兒童再障治療的過程中遇到的突出問題。據(jù)中國人民解放軍空軍總醫(yī)院血液病科科室副主任閆洪敏介紹，再障在初期的癥狀與白血病癥狀相似，早期癥狀易與白血病混淆。其次，再障好發(fā)人群年齡較小，難以自發(fā)表達和識別病情。此外，疾病隱蔽性高且驟然轉(zhuǎn)危率大。“因此對于好發(fā)人群和處于風(fēng)險中的患者，監(jiān)測和早期治療是非常重要的。”
再障已不是絕癥，但“晚治”和“亂治”將導(dǎo)致患者瀕臨死亡。目前，中國《再生障礙性貧血診斷治療專家共識》中，將造血干細胞移植和免疫抑制療法推薦作為重型再障的標準治療。
骨髓移植治療具有低復(fù)發(fā)率和晚期克隆性疾病較少的優(yōu)勢，但是骨髓來源缺口卻讓很多患者望而興嘆，直到“半相合”技術(shù)的誕生。閆洪敏談到，傳統(tǒng)骨髓移植需要供受者HLA(人類白細胞抗原)抗原完全匹配，這在普通人群中的相合率為十萬分之一。而半相合骨髓移植只要求供受者HLA一半相同即可，在血緣兩代之間100%符合這個要求，所以每一名患者都可以找到供者，半相合骨髓移植解決了骨髓來源不足的困難。
對于再生障礙性貧血另一種有效的治療方法就是免疫抑制治治療，首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院血液腫瘤中心副主任醫(yī)師蘇雁介紹說，免疫抑制療法是約75%沒有相合同胞供體的重型和極重型再障患者以及依賴輸血的中度再障患者的首選治療方法。已知患有重型或極重型再障的患者若只接受支持治療(即不接受專門的治療方法)，則在2年內(nèi)的死亡率約為80%。”
與會專家共同呼吁，只要及時診斷和早期規(guī)范治療，再障患者都有機會重獲新生。面對再障治療之路上的艱難險阻，需要社會各方愛心攜手，對再障家庭給予從疾病認知到治療信心等多方面的支持，不要放棄任何一個生命。
首都兒科研究所附屬兒童醫(yī)院血液科主任師曉東28日在北京表示，再生障礙性貧血已不是絕癥，如果患者...
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